Ученые КФУ разработали препарат для лечения редкой болезни Тея-Сакса🧬 #кфунаука
Тея-Сакса – неизлечимое редкое наследственное заболевание обмена веществ, при котором нарушается нормальное функционирование центральной нервной системы.
Болезнь Тея-Сакса относится к группе лизосомных болезней накопления (болезни нарушения метаболизма, очистки организма от продуктов жизнедеятельности). Сейчас в мире нет эффективных методов лечения этого смертельного заболевания. Подобные заболевания очень редки, поэтому большие фармацевтические компании не заинтересованы в разработке препаратов. Единственная надежда для пациентов – научные исследования, которые ведутся в ведущих университетских клиниках 🔬
Путем комбинирования высокотехнологичных методов генной и клеточной инженерии ученым удалось получить многообещающие результаты пилотных доклинических испытаний на лабораторных животных, которые показывают безопасность и функциональность полученного генно-клеточного препарата. Недавно ученые получили патент РФ на разработанный препарат 🌿
Источник: https://vk.com/kazan_federal_university?w=wall-9722_31090